Oud medicijn eindelijk geregistreerd voor behandeling darmklachten

Mensen met ernstige darmklachten als de ziekte van Crohn en colitis ulcerosa worden met verschillende medicijnen (mesalazines*) behandeld. Die middelen zorgen ervoor dat ontstekingen in de darm niet ‘ontvlammen’. Maar ieder geneesmiddel kan in meer of mindere mate nare bijwerkingen hebben. Zoals misselijkheid, spierpijn en overgevoeligheid voor licht. Uit alle onderzoeken bleek dat Thiosix weinig bijwerkingen geeft.

Darmpatiënt Ray Aeckerlin: “Ik heb de hele piramide van medicatie doorlopen: mesalazines, prednison, purinethol, infliximab. Maar uiteindelijk heb ik nu Thiosix en godzijdank ga ik daar goed op”.

Na de ontdekking dat het oude leukemie geneesmiddel (het is er al sinds 1950) voor darmklachten geschikt is, wilde Chris Mulder het middel beschikbaar maken voor zoveel mogelijk patiënten. Daar was onderzoek voor nodig. Het middel dat voor leukemie geregistreerd staat, bestond uit pilletjes van 40 mg die voor gebruik doormidden geknipt moesten worden. Superonhandig en bovendien was de bijsluiter ook niet gemaakt voor mensen met darmklachten.

Zorginnovator Frans-Joseph Sinjorgo sloot zich in 2004 bij Chris Mulder aan en zorgde voor de financiële middelen om het medicijn in lagere dosis te laten maken dan die 40 mg. Mulder, collega arts-onderzoeker Nanne de Boer en Sinjorgo wilde deze Drug Rediscovery (een oud middel voor een andere ziekte) vervolgens officieel laten registreren. De route via het Europees Medicijn Genootschap (EMA) konden ze niet betalen. Ze kozen voor de Nederlandse route via het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).

In 2008 werd medicijnfabrikant Teva Nederland bereid gevonden pilletjes te maken van 10 en 20 mg met de naam Thiosix. De artsen, Sinjorgo en de Teva-directeur werden, vanwege hun doorzettingsvermogen en geloof in Thiosix, de vier musketiers genoemd. Zij wilden twee dingen: een officiële registratie omdat daarmee de leveringszekerheid en veiligheid geborgd zijn en een eigen bijsluiter voor het medicijn. En ze wilden dat het middel betaalbaar zou blijven.

Betaalbaar medicijn

Iedereen kent de voorbeelden van medicijnfabrikanten die een oud middel voor een andere ziekte herregistreren en daarmee de prijs vertienvoudigen. Dat wilden de vier musketiers beslist niet. In 2014 werd het middel door het CBG voorwaardelijk geregistreerd. Maar het CBG wilde meer weten. De groep moest door met de registerstudies, het onderzoek naar dagelijks gebruik van Thiosix door een grote groep patiënten (aantal…).

De registerstudies zorgden voor de onderbouwing van de werkzaamheid en veiligheid van Thiosix. Het hele traject, van het eurekamoment van Chris Mulder in 2001 tot de registratie in dit jaar heeft 20 jaar geduurd.

De vier musketiers kijken vooruit. Ze willen meer onderzoek doen naar het verschil met de oude medicijnen* en ze willen Thiosix beschikbaar maken voor alle patiënten met darmklachten in de rest van de wereld.

*Bericht over de toekenning van thiosix tot de markt, op de site van het CBG, volgt nog. Kijk daarvoor op de website van het CBG

Kijk hier voor meer informatie over de werking en de kosten van thiosix.