Wereldprimeur in de stamceltherapie: nieuwe behandeling voor erfelijke ziektes

"We zijn deze week gestart met een eerste klinische studie, waarbij we gezonde stamcellen van de patiënt met een erfelijk ziekte hebben toegediend aan haar bloed. Het zijn eigen gezonde stamcellen die de patiënt al van nature in haar spieren heeft en die dus niet door het lichaam worden afgestoten", zegt Smeets.

"Het verschil is dat wij de stamcellen nu in grote aantallen buiten het lichaam opkweken en weer via het bloed toedienen. Zo geven we de spieraanmaak een boost. Die stamcellen versmelten zich met de bestaande spiervezels en kunnen op die manier de spieren repareren."

Stamcellen krijgen 'een kleurtje'

"We behandelen nu het onderbeen van één van de patiënten. Ik heb haar gisteren gesproken en ze doet het goed. Omdat het lichaamseigen stamcellen zijn, kunnen we die niet onderscheiden van de cellen die ze al heeft. Dus we geven de stamcellen een kleurtje mee", legt Smeets uit.

"Vandaag nemen we een spierbiopt bij haar af. Dan gaan we kijken hoeveel nieuwe stamcellen in die spier zijn aangekomen en vergelijken het met het andere been. Zo krijgen we een beeld van de effectiviteit van de therapie."

Spierverlies door kanker

"Dit is vooral te gebruiken voor ziektes waarbij je weet dat je gezonde stamcellen toevoegt. Ook bij niet erfelijke ziektes waar mensen spierverlies hebben, denk aan kanker of veroudering. Het wordt lastiger bij ziektes waarvan het onduidelijk is waar het defect vandaan komt en hoe je dat moet repareren, bijvoorbeeld bij ALS, want je moet wel weten dat de cellen die je teruggeeft gezond zijn."

Smeets: "Er is nog wel wat werk te doen, maar het feit dat we met de behandeling van patiënten bezig zijn laat zien dat we al een flink eind op streek zijn. Daarmee zijn verder dan veel ander onderzoek in dit veld."