Voor het eerst Nederlandse patiënt behandeld met techniek Crispr-Cas

Het gaat hier om een patiënt met de ziekte hereditair angio-eudeem (HAE), waarbij terugkerende aanvallen van zwellingen en vochtophopingen kunnen optreden. In het ergste geval kunnen die tot de dood leiden.

Helemaal aanvalsvrij

"Er waren al wel medicijnen beschikbaar die de aanvallen enigszins konden onderdrukken [...], maar dit is de eerste behandeling waarbij we ernaar streven dat de patiënten helemaal aanvalsvrij gaan zijn - en dus echt een normaal leven kunnen gaan leiden", vertelt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC.

Met Crispr-Cas kun je niet alleen een ziekmakend eiwit wegknippen, maar dit zelfs vervangen door een gezondmakend eiwit, legt Cohn uit. Het gaat hier om een zogenoemd fase 1-onderzoek, waarbij gezocht wordt naar de optimale dosering. "We hebben sterk de indruk dat dit al de juiste dosering is", aldus Cohn. Zitten er ook nog nadelen aan de behandeling? "Theoretisch wel, maar die kans wordt verwaarloosbaar klein geacht".

Goed nieuws voor genetische ziektes

Bovendien: "DIt is ontzettend goed nieuws voor andere genetische ziektes. Er zijn heel veel genetische aandoeningen die door één genetische mutatie veroorzaakt worden. Ik zie absoluut kans dat die met Crispr-Cas ook genezen kunnen worden."

"Ik ben razend-enthousiast", gaat Cohn verder, 'twee jaar geleden had ik nog niet durven hopen dat we deze therapie nu al aan patiënten zouden kunnen geven. Dat het nu al meteen blijvend is, met eenmalig één infuus, dat is een droom die is uitgekomen".